اختراقات التنكس البقعي

المحتوى

• أنواع AMD
• مراحل التجربة السريرية
• العلاج الناشئ لـ AMD الرطب
• العلاج الناشئ لـ AMD الجاف
• كلمة من Verywell

يعد الضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD) السبب الأكثر شيوعًا للعمى في الولايات المتحدة. قد تكون الحالة موجودة في شكلين ، بما في ذلك AMD الرطب و AMD الجاف. لا يوجد علاج حاليًا لـ AMD ، ولا يوجد علاج للشكل الجاف للمرض (بخلاف التدابير الوقائية).

يعمل العلماء بجد لإيجاد حلول جديدة في شكل اختراقات التنكس البقعي ، والعلاجات الناشئة ، والأبحاث الجديدة التي يمكن أن تساعد الأشخاص الذين يعانون من AMD في الحفاظ على رؤيتهم لأطول فترة ممكنة.

أنواع AMD

AMD الجاف و AMD الرطب لهما خصائص مختلفة.

AMD الجاف

AMD الجاف هو الشكل الأكثر شيوعًا للمرض. إنه ينطوي على وجود رواسب صفراء صغيرة جدًا - تسمى البراميل - والتي يمكن للأطباء اكتشافها عن طريق إجراء فحص للعين.

Drusen موجودة كجزء طبيعي من الشيخوخة ؛ ولكن في AMD ، تبدأ هذه الودائع في النمو (في الحجم و / أو العدد). يمكن أن تؤدي هذه الزيادة في البراريق إلى بدء عملية تدهور البقعة (منطقة بيضاوية صفراء بالقرب من مركز الشبكية).

البقعة هي المسؤولة عن الرؤية الواضحة والمباشرة) شبكية العين هي طبقة من الخلايا الحساسة للضوء التي تحفز النبضات العصبية ، والتي يتم إرسالها إلى العصب البصري ، ثم تنتقل إلى الدماغ ، حيث يتم تكوين الصور.

مع تقدم AMD الجاف ، تبدأ البراريق في النمو و / أو تزيد في العدد وقد تتضاءل الرؤية المركزية ببطء بسبب تدهور البقعة.

ماذا تتوقع إذا كان لديك التنكس البقعي الجاف

الرطب AMD

يمكن أن يتطور AMD الجاف إلى الشكل الرطب للمرض. يتضمن AMD الرطب أوعية دموية غير طبيعية تبدأ في النمو تحت الشبكية. غالبًا ما يتطور AMD الرطب بسرعة كبيرة ويمكن أن يتسبب في إصابة الشخص بفقدان البصر بسبب الوذمة أو النزيف في هذه الأوعية الدموية غير الناضجة ، مما يؤدي إلى تلف سريع في البقعة.

ماذا تعرف عن التنكس البقعي الرطب

مراحل التجربة السريرية

لفهم أين يقف العلاج أو الدواء الجديد المحتمل ، فيما يتعلق باحتمالية توفره للمستهلك ، من المهم أن نفهم القليل عن البحث الطبي.

يجب أن يجتاز العقار أو العلاج الجديد عدة مراحل من التجارب السريرية بنجاح قبل أن يتم تسويق المنتج أو بيعه للجمهور. هناك عدة مراحل للدراسات الطبية تشمل:

• المرحلة الاولى: علاج تجريبي أو دواء يتم اختباره على عدد محدود من الأشخاص (عادة ما بين 20 إلى 80 مشاركًا في الدراسة). تهدف هذه المرحلة الأولية إلى اختبار سلامة الدواء وتحديد الآثار الجانبية المحتملة.
• المرحلة الثانية: بمجرد اعتبار الدواء أو العلاج آمنًا ، فإنه يدخل في المرحلة الثانية من الاختبارات التي تهدف إلى الاستمرار في مراقبة مستوى سلامته. تتضمن هذه المرحلة مجموعة أكبر (عادة ما بين 100 إلى 300 مشارك في الدراسة).
• المرحلة الثالثة: بعد اكتشاف أن أحد الأدوية أو العلاج آمن وفعال نسبيًا ، يتم اختباره مرة أخرى (في تجربة المرحلة الثالثة) حيث يقوم العلماء بتقييم الفعالية والأمان ، مقارنةً بالعلاج القياسي. تتضمن هذه المرحلة مجموعة أكبر بكثير (حوالي 1000 إلى 3000) من المشاركين في الدراسة. بمجرد اجتياز الدواء أو العلاج لهذه المرحلة ، فإنه يصبح مؤهلاً للتقييم للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).
• المرحلة الرابعة: بمجرد حصول العلاج أو الدواء الجديد على موافقة إدارة الغذاء والدواء ، يتم اختباره مرة أخرى في المرحلة الرابعة من التجربة التي تهدف إلى تقييم سلامته وفعاليته على المدى الطويل - في أولئك الذين يتناولون الدواء الجديد أو يخضعون للعلاج الجديد.

ما هو الغرض من التجارب السريرية؟

العلاج الناشئ لـ AMD الرطب

إذا كنت تعاني من التنكس البقعي المرتبط بالعمر ، فقد تكون متحمسًا لمعرفة أن هناك بعض الأدوية والعلاجات الجديدة الواعدة في الأفق.

وفقًا للأكاديمية الأمريكية لطب العيون ، قبل 20 عامًا فقط ، إذا أصيب الشخص بـ AMD الرطب ، فإن فقدان البصر كان وشيكًا. ولكن في عام 2005 ، ظهر علاج جديد رائد يسمى anti-VEGF (بما في ذلك الأدوية مثل Lucentis و Eylea و Avastin )، اصبح متوفرا.

تعمل هذه الأدوية المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية على وقف نمو الأوعية الدموية ، وبالتالي السيطرة على التسرب وإبطاء الضرر الذي يلحق بالبقعة. وفقًا للخبراء ، فإن العلاج فعال للغاية في الحفاظ على الرؤية المركزية للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب.

ما هي الأدوية المضادة لـ VEGF؟

الاختصار VEGF - الذي يرمز إلى عامل النمو البطاني الوعائي - هو بروتين مهم في نمو وتطور الأوعية الدموية الجديدة. عند حقنها في العين ، تساعد الأدوية المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية في وقف نمو هذه الأوعية الدموية الجديدة غير الطبيعية.

ربما يكون العيب الأساسي في العلاج الحالي لـ AMD الرطب هو حقيقة أن الحقن (التي تُعطى مباشرة في مؤخرة العين) من الأدوية المضادة لـ VEGF يجب أن تُعطى كل أربعة إلى ستة أسابيع.

واليوم ، هناك أمل في أنواع جديدة من العلاجات المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية والتي لن تحتاج إلى إعطائها في كثير من الأحيان مثل النظام الحالي من أربعة إلى ستة أسابيع. يقول بعض الخبراء إن بعض العلاجات التي يتم تطويرها اليوم قد تعالج المرض.

كيف يتم علاج التنكس البقعي المرتبط بالعمر

العلاج الجيني لشبكية العين

علاج جديد واعد لـ AMD الرطب يتضمن العلاج الجيني للشبكية كبديل لحقن العين الشهرية. الهدف من العلاج الجيني هو استخدام الجسم لصنع مضاد لـ VEGF الخاص به عن طريق إدخال فيروس غير ضار (يسمى الفيروس المرتبط بالغدة / AAV) يحمل الجين المضاد لـ VEGF إلى الحمض النووي للشخص.

بشكل أكثر تحديدًا ، لا يتطلب العلاج الجيني RGX-314 سوى حقنة واحدة ، ولكن يجب إجراؤها عن طريق إجراء جراحي. يستعد هذا العلاج حاليًا للدخول في المرحلة الثانية من التجارب البحثية السريرية.

دراسات على RGX-314

الآن بعد أن تمت الموافقة على العلاج الجيني لشبكية العين من قبل إدارة الغذاء والدواء لأمراض العين الأخرى في شبكية العين (بخلاف AMD) ، يبدو هذا النوع من العلاج واعدًا جدًا للأشخاص الذين يعانون من AMD. يمكن أن يعمل RGX-314 على حجب VEGF لسنوات بعد إعطائه ؛ وهذا بدوره من شأنه أن يساعد في منع تطور أعراض AMD الرطب ، أي الأوعية الدموية غير الناضجة التي تتسرب الدم إلى شبكية العين.

في المرحلة الأولى / الثانية من التجارب السريرية التي شملت 42 شخصًا ، شارك 9 من أصل 12 مشاركًا في الدراسة ليس تتطلب أي حقن أخرى مضادة لـ VEGF لمدة ستة أشهر بعد حقنة RGX-314 واحدة. بالإضافة إلى ذلك ، لم يلاحظ أي آثار جانبية أثناء الدراسة.

ADVM-022

يمكن إجراء نوع آخر من العلاج الجيني يحتمل أن يكون فعالاً في العيادات الخارجية (مثل عيادة الطبيب). يُطلق على هذا العلاج اسم ADVM-022 وهو ينتقل أيضًا إلى المرحلة الثانية من التجارب السريرية. من المقدر أن كلا العلاجين (ADVM-022 و RGX-314) يمكن أن يكونا متاحين للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب في أقل من ثلاث سنوات (حوالي 2023).

نظام تسليم الميناء

نظام تسليم المنفذ (PDS) ، هو جهاز صغير جدًا (أصغر من حبة الأرز) يمكنه تخزين الأدوية المضادة لـ VEGF. يتم زرع نظام التوزيع العام في العين أثناء إجراء جراحي ؛ يعمل على توفير إطلاق مستمر للأدوية المضادة لـ VEFG في العين.

يمكن أن يسمح نظام توصيل المنفذ للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب بتجنب حقن العين تمامًا. يتيح الإجراء للأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب أن يستمروا لمدة تصل إلى عامين دون الحاجة إلى علاج.

يمكن إعادة تعبئة الدواء عن طريق زيارة مكتب الطبيب. لكن إجراء إعادة ملء الدواء أكثر تعقيدًا قليلاً من الحقن المضادة لعامل نمو بطانة الأوعية الدموية التي تعد حاليًا العلاج القياسي لـ AMD الرطب.

يخضع هذا العلاج المبتكر الآن للمرحلة الثالثة من التجارب السريرية ويمكن أن يكون متاحًا لاستخدام المستهلك في غضون السنوات الثلاث المقبلة (حوالي عام 2023).

دراسة نظام توصيل ميناء Lucentis (Ranibizumab)

قامت تجربة سريرية عشوائية خاضعة للرقابة في المرحلة الثانية لعام 2019 (تعتبر العلامة الذهبية للدراسات الطبية) ، والتي نشرتها الأكاديمية الأمريكية لطب العيون ، بتقييم سلامة وفعالية نظام تسليم المنافذ باستخدام عقار لوسينتيس (رانيبيزوماب) المضاد لعامل النمو البطاني الوريدي لعلاج AMD الرطب.

وجدت الدراسة أن نظام التوزيع العام كان جيد التحمل وأنه في الأشخاص الذين يعانون من AMD المرتبط بالعمر ، نتج عن نظام التوزيع العام استجابة مماثلة للحقن الشهرية داخل الزجاجة (داخل الجزء الخلفي من العين) من العلاجات المضادة لـ VEGF (رانيبيزوماب).

كتب مؤلفو الدراسة: "تم العثور على نظام التوزيع العام (PDS) جيد التحمل مع إمكانية تقليل عبء العلاج [عبء العمل على الرعاية الصحية الناجم عن حالة مزمنة] في nAMD [AMD المرتبط بالعمر] مع الحفاظ على الرؤية". ملاحظة ، تقدمت دراسة علاج ranibizumab PDS (اعتبارًا من 2020) إلى المرحلة الثالثة من التجربة.

قطرات للعين

قطرات العين المضادة لـ VEGF لـ AMD الرطب هي طريقة علاج جديدة أخرى لـ AMD وهي في المراحل الأولى من التجربة السريرية - ولكن لم يتم استخدامها بعد على البشر. تم اختبار العلاج على الحيوانات.

بمجرد اعتبار القطرات العلاجية آمنة بما يكفي للاستخدام البشري ، ستبدأ التجارب السريرية.قد يستغرق الأمر أكثر من 10 سنوات (حوالي عام 2030) لقطرات العين المضادة لـ VEGF حتى تصبح AMD الرطبة متاحة للاستخدام الاستهلاكي.

أقراص عن طريق الفم

قد تكون حبوب منع الحمل VEGF ، التي يتم تناولها عن طريق الفم (عن طريق الفم) متاحة للجمهور في السنوات الخمس المقبلة (حوالي عام 2025). سيمكن شكل حبوب الدواء الأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب من القضاء على أو تقليل تكرار الحقن المضادة لـ VEGF.

الآن في المرحلة الثانية من التجارب البحثية السريرية ، يحاول مطورو الأدوية الفموية لـ AMD الرطب العمل على الأخطاء. الدواء له العديد من الآثار الجانبية في الوقت الحالي ، مثل الغثيان وتشنجات الساق وتغيرات الكبد.

بمجرد اعتبار الدواء آمنًا ، والتخلص من الآثار الجانبية الخطيرة ، يمكن اعتباره لاستهلاك المستهلك.

حقن مضاد لـ VEGF تدوم طويلاً

يتم تطوير العديد من الأدوية الجديدة المضادة لـ VEGF التي تهدف إلى تقليل تواتر الحقن من قبل صناعة الأدوية. وتشمل هذه الأدوية مثل Abicipar و Sunitinab ، والتي تقدر بنحو ثلاث إلى خمس سنوات (في العام 2023 إلى 2025) قبل الموافقة على استخدام المستهلك.

عقار جديد آخر ، Beovu تمت الموافقة عليه بالفعل للاستخدام في الولايات المتحدة يمكن أن تستمر حقن Beovu لمدة تصل إلى ثلاثة أشهر ويقال إن الدواء المبتكر أكثر فعالية في تجفيف السوائل التي تراكمت في شبكية العين بسبب AMD الرطب.

العلاجات الدوائية المركبة

تشتمل الأدوية المركبة الجديدة لـ AMD على مجموعة من الأدوية الموجودة بالفعل في السوق لعلاج AMD. الهدف هو نهج علاجي متعدد الأوجه يهدف إلى زيادة الاستفادة من الأدوية وجعل الحقن تدوم لفترة أطول.

أحد هذه التركيبات هو قطرة عين لعلاج الجلوكوما تسمى Cosopt (dorzolamide-timolol) ، ويتم اختبارها مع الحقن المضادة لـ VEGF. تشير الدراسات إلى أن هذين العقارين ، عند إعطائهما معًا ، قد يساعدان في خفض سائل الشبكية بشكل أفضل من مجرد حقن مضادات VEGF وحدها.

علاج إشعاعي

يُعتقد أن العلاج الإشعاعي ، الذي يشبه نوع العلاج الشائع استخدامه لعلاج السرطان ، يساعد في إبطاء نمو الأوعية الدموية غير الطبيعية التي تسببها AMD الرطب. يقال إن العلاج الإشعاعي يعمل بنفس الطريقة التي يعمل بها في علاج السرطان. يتم تحقيق ذلك عن طريق تدمير الخلايا سريعة النمو.

ولكن لا يزال من الضروري تقييم السلامة على المدى الطويل قبل اعتبار العلاج الإشعاعي خيارًا سائدًا لعلاج AMD. يتوفر نوعان من العلاج الإشعاعي في المملكة المتحدة وسويسرا وسيتم اختبارهما قريبًا في الولايات المتحدة. من المتوقع أن تبدأ التجارب السريرية في غضون عام (حوالي عام 2021).

العلاج الناشئ لـ AMD الجاف

تتضمن غالبية حالات AMD نوعًا بطيء التطور من AMD ، يسمى AMD الجاف. حاليًا ، اعتبارًا من عام 2020 ، لا توجد خيارات علاج متاحة لـ AMD الجاف ، ولكن بعض العلاجات الجديدة الواعدة في طور الإعداد.

علاجات الخلايا الجذعية

يكتسب العلاج بالخلايا الجذعية زخمًا لجميع أنواع العلاج اليوم ، بما في ذلك العديد من أشكال السرطان ، وكذلك لعلاج AMD الجاف. الهدف من العلاج بالخلايا الجذعية لـ AMD هو أن الخلايا الجذعية الجديدة ستكون قادرة على استبدال خلايا الشبكية التي تضررت أو دمرت بسبب أعراض AMD.

غالبًا ما يتم إدخال الخلايا الجذعية في الدورة الدموية في الجسم عن طريق التسريب الوريدي. لكن الباحثين يعملون على كيفية زرع الخلايا الجذعية مباشرة في العين. تتضمن إحدى الإستراتيجيات وضع الخلايا الجذعية في معلق سائل يمكن حقنها تحت الشبكية.

على الرغم من أن العلاج بالخلايا الجذعية لـ AMD لم تتم دراسته إلا في تجارب سريرية صغيرة ، إلا أن الخبراء يقولون إن نظام العلاج هذا يبشر بالخير. والعيب هو أنه قد يستغرق الأمر من 10 إلى 15 عامًا أخرى (حوالي عام 2030 أو 2035) للخلايا الجذعية أن يثبت العلاج أنه فعال وآمن للمستهلكين.

دراسة العلاج بالخلايا الجذعية لـ AMD

دراسة صغيرة ، شملت الأشخاص الذين يعانون من AMD الرطب ، نشرها نيو انغلاند جورنال اوف ميديسين، وجد أن استخدام الخلايا الجذعية للفرد لاستبدال خلايا الشبكية التالفة ، أدى إلى الحفاظ على حدة البصر لمدة عام واحد بعد العملية.

كتب مؤلفو الدراسة ، "يبدو أن هذا يشير إلى أن الجراحة ساعدت في وقف تطور المرض." على الرغم من أن هذه الدراسة لا تشير إلى أن العلاج بالخلايا الجذعية فعال في علاج AMD الجاف ، فإن العديد من العلماء واثقون من أن الدراسات القادمة على الخلايا الجذعية سيكون علاج AMD الجاف واعدًا.

الحقن لـ AMD الجاف

Apl-2 هو دواء يمكن حقنه داخل الجسم الزجاجي (مباشرة في الجزء الخلفي من العين) للمساعدة في إبطاء تقدم AMD الجاف ، وحماية خلايا الشبكية من التدمير. هذا العلاج في المرحلة التجريبية الثالثة ومن المتوقع أن يكون متاحًا في غضون ثلاث إلى خمس سنوات تقريبًا (حوالي عام 2023 إلى 2025).

علاجات AMD الجافة الجديدة المحتملة الأخرى

هناك العديد من طرق العلاج الجديدة الأخرى التي يحتمل أن تكون فعالة في الأفق لـ AMD الجاف ، وتشمل هذه:

• أوراسيا: مضاد حيوي يؤخذ عن طريق الفم بخصائص مضادة للالتهابات ، وقد يكون متاحًا للأشخاص في المرحلة المتأخرة من AMD الجاف. Oracea حاليًا في تجارب المرحلة الثالثة وقد يكون متاحًا في وقت مبكر من عام 2021.
• ميتفورمين: دواء يُعطى عادة للأشخاص الذين يعانون من مرض السكري ، وجد أنه يقلل من خطر الإصابة بـ AMD. قد يكون هذا بسبب خصائص الميتفورمين المضادة للالتهابات. الميتفورمين في المرحلة الثانية من التجربة اعتبارًا من عام 2020.

كلمة من Verywell

طبيب العيون الخاص بك (أو أي مقدم رعاية صحية آخر) هو الخبير عندما يتعلق الأمر بنوع علاج AMD الجديد الذي قد يكون مناسبًا لك. هناك العديد من العوامل التي يجب مراعاتها ، مثل نوع AMD والأعراض التي تعاني منها ومستوى تطور المرض وغير ذلك.

بالإضافة إلى ذلك ، لا يوجد علاج واحد ليس له عيوب. قد يكون لبعض العلاجات الناشئة آثار جانبية قليلة جدًا ، لكن معايير اختيار المريض (المعايير المستخدمة للتأهل كمشارك في الدراسة) قد تكون صارمة للغاية (مثل عدسات التلسكوب القابلة للزرع جراحيًا). يمكن أن يكون للعلاجات / الأدوية الأخرى آثار جانبية.

في النهاية ، من المهم أن تظل منفتحًا على الاحتمالات الجديدة أثناء العمل مع فريق الرعاية الصحية الخاص بك لاكتشاف أفضل علاج AMD جديد لك.