المحتوى
- ما هو الدواء اليتيم؟
- لماذا تعتبر بعض الأدوية "أدوية اليتيمة"
- حوافز لزيادة تطوير الأدوية اليتيمة
- مكتب الولايات المتحدة لتطوير المنتجات اليتيمة
- قانون المخدرات اليتيم الأمريكي لعام 1983
- تأثير قانون الأدوية اليتيمة في الأدوية الأمريكية
- مثال على الأدوية المتاحة بسبب قانون الأدوية اليتيمة
- البحث والتطوير الدولي للأدوية اليتيمة
- لجنة المنتجات الطبية اليتيمة
- لائحة المنتجات الطبية اليتيمة
ما هو الدواء اليتيم؟
الدواء اليتيم هو دواء (صيدلاني) لا يزال متخلفًا بسبب عدم وجود شركة لإيجاد الدواء المربح.غالبًا ما يكون السبب في أن العقار غير مربح هو أن هناك عددًا قليلاً نسبيًا من الأشخاص الذين سيشترون العقار عند مقارنته بالبحث والتطوير اللازمين لتصنيع الدواء. بكلمات بسيطة ، الأدوية اليتيمة هي تلك الأدوية التي لا تتوقع الشركات جني الكثير من المال منها ، وبدلاً من ذلك توجه جهودها نحو الأدوية التي تجلب الأموال.
لماذا تعتبر بعض الأدوية "أدوية اليتيمة"
تقوم شركات الأدوية (الأدوية) والتكنولوجيا الحيوية بالبحث المستمر عن أدوية جديدة وتطويرها لعلاج الحالات الطبية ، ويتم طرح أدوية جديدة في السوق بشكل متكرر. من ناحية أخرى ، لا يرى الأشخاص الذين يعانون من أمراض أو اضطرابات نادرة نفس الاهتمام في أبحاث الأدوية لأمراضهم. وذلك لأن أعدادهم قليلة وبالتالي فإن السوق المحتمل للأدوية الجديدة لعلاج هذه الأمراض النادرة (يشار إليها عادة باسم "الأدوية اليتيمة") صغير أيضًا.
يحدث مرض نادر في أقل من 200000 فرد في الولايات المتحدة أو أقل من 5 لكل 10000 فرد في الاتحاد الأوروبي. وهكذا اتخذت الهيئات التنظيمية الحكومية في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي خطوات لتقليل هذا التفاوت في تطوير الأدوية
حوافز لزيادة تطوير الأدوية اليتيمة
اعترافًا بأن الأدوية المناسبة للاضطرابات النادرة لم يتم تطويرها في الولايات المتحدة وأن شركات الأدوية ستتكبد فعليًا خسارة مالية في تطوير الأدوية لحالات نادرة ، أصدر الكونجرس الأمريكي قانون الأدوية اليتيمة في عام 1983.
مكتب الولايات المتحدة لتطوير المنتجات اليتيمة
إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) هي المسؤولة عن ضمان سلامة وفعالية الأدوية في السوق في الولايات المتحدة. أنشأت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مكتب تطوير المنتجات اليتيمة (OOPD) للمساعدة في تطوير الأدوية اليتيمة (وغيرها من المنتجات الطبية للاضطرابات النادرة) ، بما في ذلك تقديم المنح البحثية.
لا يزال يتعين العثور على الأدوية اليتيمة ، مثل الأدوية الأخرى ، آمنة وفعالة من خلال الأبحاث والتجارب السريرية قبل أن توافق إدارة الأغذية والعقاقير عليها للتسويق.
قانون المخدرات اليتيم الأمريكي لعام 1983
يقدم قانون الأدوية اليتيمة حوافز لحث الشركات على تطوير أدوية (ومنتجات طبية أخرى) للأسواق الصغيرة للأفراد الذين يعانون من اضطرابات نادرة (في الولايات المتحدة ، تؤثر 47 بالمائة من الاضطرابات النادرة على أقل من 25000 شخص). تشمل هذه الحوافز:
- الإعفاءات الضريبية الفيدرالية للبحث الذي تم إجراؤه (حتى 50 بالمائة من التكاليف) لتطوير عقار يتيم.
- احتكار مضمون لمبيعات الأدوية لمدة 7 سنوات لأول شركة تحصل على موافقة التسويق من إدارة الغذاء والدواء لعقار معين. هذا ينطبق فقط على الاستخدام المعتمد للدواء. يمكن أيضًا الموافقة على تطبيق آخر لاستخدام مختلف من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، وستتمتع الشركة بحقوق تسويق حصرية للدواء لهذا الاستخدام أيضًا.
- الإعفاءات من رسوم طلب الموافقة على الأدوية والرسوم السنوية لمنتجات إدارة الغذاء والدواء.
قبل إقرار قانون الأدوية اليتيمة ، كان يتوفر القليل من الأدوية اليتيمة لعلاج الأمراض النادرة. منذ القانون ، تمت الموافقة على أكثر من 200 دواء يتيم من قبل إدارة الأغذية والعقاقير للتسويق في الولايات المتحدة.
تأثير قانون الأدوية اليتيمة في الأدوية الأمريكية
منذ صدور قانون الأدوية اليتيمة في عام 1983 ، كان مسؤولاً عن تطوير العديد من الأدوية. اعتبارًا من عام 2012 ، كان هناك ما لا يقل عن 378 دواءً تمت الموافقة عليها من خلال هذه العملية ، ويستمر العدد في الارتفاع.
مثال على الأدوية المتاحة بسبب قانون الأدوية اليتيمة
من بين الأدوية التي تمت الموافقة عليها ما يلي:
- الهرمون الموجه لقشر الكظر (ACTH) لعلاج التشنجات الطفولية
- تترابينازين لعلاج الرُقَص الذي يصيب الأشخاص المصابين بداء هنتنغتون
- العلاج ببدائل الإنزيم لأولئك الذين يعانون من اضطراب تخزين الجليكوجين ، مرض بومبي
البحث والتطوير الدولي للأدوية اليتيمة
مثل الكونجرس الأمريكي ، أدركت حكومة الاتحاد الأوروبي (EU) الحاجة إلى زيادة البحث والتطوير في مجال الأدوية اليتيمة.
لجنة المنتجات الطبية اليتيمة
تأسست وكالة الأدوية الأوروبية (EMEA) في عام 1995 ، وهي مسؤولة عن ضمان سلامة وفعالية الأدوية في السوق في الاتحاد الأوروبي. فهو يجمع الموارد العلمية للدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي البالغ عددها 25 دولة. في عام 2000 ، تم إنشاء لجنة المنتجات الطبية اليتيمة (COMP) للإشراف على تطوير الأدوية اليتيمة في الاتحاد الأوروبي.
لائحة المنتجات الطبية اليتيمة
توفر اللائحة الخاصة بالمنتجات الطبية اليتيمة ، التي أقرها المجلس الأوروبي ، حوافز لتطوير الأدوية اليتيمة (وغيرها من المنتجات الطبية للاضطرابات النادرة) في الاتحاد الأوروبي ، بما في ذلك:
- الإعفاءات من الرسوم المتعلقة بعملية الموافقة على التسويق.
- احتكار مضمون لمبيعات الأدوية لمدة 10 سنوات لأول شركة تحصل على موافقة تسويق عقار في أوروبا والشرق الأوسط وإفريقيا. هذا ينطبق فقط على الاستخدام المعتمد للدواء.
- ترخيص التسويق المجتمعي - إجراء مركزي لترخيص التسويق يمتد إلى جميع الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي.
- بروتوكول المساعدة ، أي تقديم المشورة العلمية لشركات الأدوية حول مختلف الاختبارات والتجارب السريرية اللازمة للدواء الجاري تطويره.
كان للوائح الخاصة بالمنتجات الطبية اليتيمة نفس التأثير المفيد في الاتحاد الأوروبي مثل قانون الأدوية اليتيمة في الولايات المتحدة ، مما أدى إلى زيادة تطوير وتسويق الأدوية اليتيمة للاضطرابات النادرة.
خلاصة القول على قانون المخدرات اليتيم
في ذلك الوقت ، كان هناك الكثير من الجدل حول قانون الأدوية اليتيمة ، مع الحاجة إلى علاجات للأمراض النادرة من جانب واحد من المقياس ، وتساؤلات حول الاستدامة من ناحية أخرى. لحسن الحظ ، أدت هذه الأعمال ، في كل من الولايات المتحدة وأوروبا ، إلى زيادة الوعي بالعديد من الأمراض النادرة ، والتي ، عند إضافتها معًا ، ليست نادرة الحدوث.
- شارك
- يواجه
- البريد الإلكتروني
- نص